นับตั้งแต่เปิดตัวในปี 2555 การแก้ไขยีน CRISPR ได้ให้คำมั่นเว็บตรงสัญญาว่าจะรักษาโรคทางพันธุกรรมที่รู้จักส่วนใหญ่กว่า 6,000 โรค ตอนนี้กำลังถูกนำไปทดสอบในช่วงแรกของการทดลองทางคลินิก นักวิทยาศาสตร์กำลังใช้ CRISPR/Cas9 เพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็งและความผิดปกติของเลือดในคน ในการทดสอบเหล่านี้ นักวิจัยได้เอาเซลล์ของบุคคลบางส่วนออก แก้ไข DNA แล้วฉีดเซลล์กลับเข้าไป ตอนนี้หวังว่าจะมีอาวุธในการต่อสู้กับโรค
นักวิจัยยังพร้อมที่จะดูว่า CRISPR/Cas9
ทำงานอย่างไรภายในร่างกายมนุษย์ ในการทดลองที่จะเกิดขึ้น ผู้ที่มีภาวะตาบอดที่สืบทอดมาจะถูกฉีดกรรไกรระดับโมเลกุลเข้าไปในดวงตาของพวกเขา
หากประสบความสำเร็จ การทดสอบเหล่านี้สามารถกระตุ้นการทดลองในอนาคตสำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne, โรคซิสติกไฟโบรซิส และโรคทางพันธุกรรมอื่นๆ มากมาย ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนหลายล้านคนทั่วโลก
“CRISPR นั้นน่าสนใจมาก” Laurie Zoloth นักชีวจริยธรรมจาก University of Chicago Divinity School กล่าว “และสง่างามมาก”
แต่คำถามใหญ่ยังคงอยู่ว่า CRISPR/Cas9 สามารถตอบสนองความต้องการได้หรือไม่
เทคโนโลยีอื่น ๆ ที่มีแนวโน้มก่อนหน้านี้สั้นลง ตัวอย่างเช่น การฉีดสเต็มเซลล์ช่วยให้หนูที่เป็นอัมพาตเดินได้อีกครั้ง แต่พวกมันไม่ได้ผลดีนักสำหรับผู้คน Zoloth กล่าว
โรนัลด์ คอนลอน นักพันธุศาสตร์จากมหาวิทยาลัยเคส เวสเทิร์น รีเสิร์ฟ ในคลีฟแลนด์ กล่าว การบำบัดด้วยยีนแบบธรรมดาซึ่งแทรกสำเนายีนที่ดีต่อสุขภาพเพื่อทดแทนหรือต่อต้านเวอร์ชันที่ก่อให้เกิดโรค เด็กบางคนที่เคยรักษาภูมิคุ้มกันบกพร่องได้พัฒนาเป็นมะเร็ง ( SN: 1/1/11, p. 24 ); การรักษาตาบอดได้ผลชั่วคราวแต่ไม่สามารถหยุดการลุกลามของโรคได้ ( SN Online: 5/3/15 ); และที่ร้ายแรงที่สุด ผู้เข้าร่วมเสียชีวิต รวมถึง Jesse Gelsinger วัย 18 ปี ในปี 1999 ขณะเข้าร่วมการทดลองยีนบำบัด
ชื่อเสียงของ CRISPR เสื่อมเสียในปีที่แล้วหลังจากนักวิจัยในจีนแก้ไขยีนในตัวอ่อนที่พัฒนาเป็นเด็กทารกสองคนในปี 2018 ( SN: 12/22/18 & 1/5/19, p. 20 ) การทดลอง CRISPR ในปัจจุบันไม่มีความท้าทายด้านจริยธรรมเช่นเดียวกัน การบำบัดกำลังได้รับการทดสอบในผู้ใหญ่และเด็ก และจะไม่นำไปสู่การเปลี่ยนแปลงของดีเอ็นเอที่สามารถสืบทอดได้ Alan Regenberg นักชีวจริยธรรมจากสถาบันชีวจริยธรรม Johns Hopkins Berman กล่าว อย่างไรก็ตาม เขากล่าว มีเหตุผลที่ต้องระมัดระวังเมื่อทำงานกับมนุษย์
ศูนย์ใน
CRISPR/Cas9 เป็นนักล่าไวรัสที่ออกแบบใหม่ ซึ่งเดิมพัฒนาโดยแบคทีเรีย ในปี 2555 และ 2556 นักวิทยาศาสตร์ได้บรรยายถึงวิธีการปรับแต่งระบบเพื่อตัด DNA ในตำแหน่งที่แม่นยำ จากนั้นสาธิตวิธีการปรับใช้ในเซลล์ของมนุษย์และสัตว์ ชิ้นส่วนของ RNA ซึ่งเป็นโมเลกุลทางพันธุกรรมที่มีสายเดี่ยวคล้ายกับ DNA เป็นส่วน CRISPR และนำเอนไซม์ที่เรียกว่า Cas9 ไปยังจุดเฉพาะในหนังสือคำสั่งทางพันธุกรรมหรือจีโนม เอ็นไซม์จะเฉือนผ่านเกลียวคู่ของ DNA ทั้งสองเส้น บาดแผลสามารถใช้เพื่อปิดการใช้งานยีนบางตัว ตัด DNA ที่เป็นปัญหา หรือแม้แต่ซ่อมแซมปัญหา
แต่บางครั้ง CRISPR ไปผิดจุด ส่งผลให้เกิดการแก้ไขที่ไม่ต้องการ หรือ“เอฟเฟกต์นอกเป้าหมาย ” ( SN: 9/3/16, p. 22 ) แม้จะตั้งใจตัด แต่ก็สามารถเกิดข้อผิดพลาดที่ไม่ต้องการได้ “เราไม่เข้าใจการเปลี่ยนแปลงที่เราทำอยู่เสมอ” Regenberg กล่าว “แม้ว่าเราจะทำการเปลี่ยนแปลงที่เราต้องการ แต่ก็ยังมีคำถามว่าจะทำในสิ่งที่เราต้องการหรือไม่ทำในสิ่งที่เราไม่ต้องการ”
ม้านั่งแล็บ
การทดลองของมนุษย์ นักวิจัยประสบความสำเร็จในการใช้ตัวแก้ไขยีน CRISPR/Cas9 เพื่อแก้ไขโรคในสัตว์ ขณะนี้บางบริษัทและมหาวิทยาลัยกำลังทดสอบตัวแก้ไขในคน ที่นี่ ช่างเทคนิคทำงานในห้องปฏิบัติการที่ Editas Medicine ซึ่งเป็นหนึ่งในบริษัทที่ทำการทดสอบในมนุษย์
จัดพิมพ์โดย แพทยศาสตร์
Conlon ผู้ซึ่งกล่าวถึงความท้าทายในการแก้ไขยีนสำหรับโรค ซิสติก ไฟโบรซิส ใน June Genes & Diseasesกล่าว แต่เขากล่าวว่าอุปสรรคสำคัญอีกประการหนึ่งคือการนำ CRISPR เข้าไปในเซลล์ที่จำเป็นเว็บตรง / บาคาร่าเว็บตรง
